Fortschritt in der Medizin: Im Bereich der Krebserkrankungen wurden in den letzten Jahrzehnten große Fortschritte in Diagnostik und Therapie erzielt. Neue Medikamente haben teilweise zu einer deutlichen Verbesserung des Ansprechens, der Überlebenschancen und der Lebensqualität geführt. Hier können beispielhaft bestimmte Formen von Leukämien oder Lymphomen genannt werden, die früher nach Monaten unweigerlich zum Tod geführt haben, heute aber durch neue Medikamente geheilt bzw. komplett zurückgedrängt werden. Neue Therapieansätze können aber nur durch klinische Studien geprüft werden, um ihren Vorteil gegenüber herkömmlichen Therapien nachzuweisen.
Neue Therapieansätze für Patienten: In der Regel möchten Patienten eine bestmögliche Therapie entsprechend dem aktuellen wissenschaftlichen Stand erhalten. Dies ist durch Teilnahme an klinischen Studien möglich, bei denen neue, erfolgversprechendere Medikamente und Therapieschemata verabreicht werden, die oft erst nach Jahren als neue Standardtherapien den Normalpatienten angeboten werden können. Der Studienteilnehmer kann einerseits selbst von der neuen Therapie profitieren, er trägt aber auch bei zum Therapiefortschritt für zukünftige Patienten.
Intensivere Betreuung: Im Rahmen einer Studienteilnahme werden Patienten intensiver betreut. Die Untersuchungsintervalle müssen genau eingehalten werden, und die Untersuchungen sind oftmals umfangreicher. Das Therapieansprechen wird so besser beobachet. Ein Wiederauftreten der Erkrankung kann eher erkannt und die Therapie sofort umgestellt werden.
Sicherheit: Für die behandelnden Prüfärzte wird ein detailliertes, umfangreiches Studienprotokoll erstellt, das vor Studienbeginn von einer Ethikkommission genehmigt werden muss. Weiter ist die neue Therapieform auch einer Bundesoberbehörde anzuzeigen. Entsprechend der Prüfmittelart ist hier das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) zuständig, das die neue Therapie prüft und ebenfalls genehmigen muss. Die Studie unterliegt dann bei der Durchführung auch weiterhin der Kontrolle der Aufsichtsbehörden. Jeder Schritt bei Therapie und Verlauf, wie Medikamentengabe, Untersuchungen, Bewertungen und auch kleinste Nebenwirkungen, muss genauestens dokumentiert werden. Insbesondere werden unerwartete, schwerwiegende Zwischenfälle, die auch bei Standardtherapien auftreten, unverzüglich zentral registriert und bewertet, um über die Sicherheit der Studientherapie aktuell entscheiden zu können.